Научници на прагу лека за болест „деце лептира“

Гел који су развили научници са Универзитета Стенфорд и који је прошао клиничка испитивања на малом узорку, могао би да буде нови лек за булозну епидермолизу, познату и као болест „деце лептира“.

ВАЖНО ОБАВЕШТЕЊЕ

Због учесталих хакерских напада и ометања сајта Спутњик Србија и наших канала на Фејсбуку и Јутјубу, све вести пратите и на каналу Спутњик Србија на Телеграму и преко мобилне апликације која ради неометано, а коју можете преузети са овог линка, а видео садржај на платформи „Одиси“ (odysee.com), као и на платформи „Рамбл“ (rumble.com).

Булозна епидермолиза је стање због ког је кожа изузетно осетљива, толико да се може веома оштетити и на најмањи додир, слично крилима лептира.

Лакши облици ове болести могу да се ублаже одрастањем оболеле деце, али у неким тежим облицима не постоји лек за булозну епидермолизу, а она чак може да буде и фатална.

Код „деце лептира“ ефикасна је терапија матичним ћелијама, али је она веома компликована јер захтева пресађивање коже, хоспитализацију, увођење у анестезију и високе трошкове лечења.

Гел као једноставан третман булозне епидермолизе

Научници са Стенфорда сада су открили много једноставнији и јефтинији третман који би могао да знатно ублажи живот оболелима.

Њихов гел за спољну употребу може да се наноси током превијања рана насталих због булозне епидермолизе и садржи терапеутски ген који се шири директно у кожу, преноси „Сајенс алерт“.

Терапија функционише тако што замењује ген задужен за кодирање колагена 7, протеина који мањка оболелима од ове болести. Тај колаген учвршћује основну структуру људске коже, држећи заједно дерм и епидерм, односно унутрашњи и спољни слој коже.

Без колагена 7, пацијенти са булозном епидермолизом суочавају се са болним ранама, пликовима и ожиљцима, а због ње може да се развије и канцер коже.

Гел

CC0 / Unsplash/Nati Melnychuk /

Уместо пресађивања нове коже на пацијенте, нови гел пацијентима „убризгава“ директно у кожу генетски модификоване фибробласте, ћелије везивног ткива које имају градивну улогу, и то преко вируса херпес симплекс тип 1 (ХСВ-1), наводи се у студији објављеној у часопису „Нејчр медисин“.

ХСВ-1 може да зарази ћелије коже и да избегне људски имуни систем. У овом случају, научници га генетским инжењерингом спречавају да се размножава и шири у друге делове тела. Вирус се користи да у кожу унесе две генетске варијанте које кодирају стварање колагена 7 у кожи.

Клиничким истраживањем је показано да је овај третман довео до целовитости коже и јаког колагенског одговора.

„Демонстрирали смо нову, једноставну за примену и широко доступну генску терапију која је у стању да кроз поновљену примену директно на ране пацијента преокрене ток генетског обољења“, наводи се у студији.

Како се додаје, уколико примена почне довољно рано, гел има потенцијал да заустави даља оштећења коже и смањи опасност од развоја канцера коже.

И други истраживачи покушали су да направе сличне гелове, али је ово први који је успешно прошао прве две фазе строгих клиничких тестирања.

Ране зацелиле и остале затворене

Он је примењиван на ранама девет пацијената старијих од шест година у рандомизованој студији контролисаној плацебо групом.

После три месеца и три дозе терапије, све ране на пацијентима који су добијали гел су зацелиле и остале су затворене и после неколико недеља након тог периода.

Само две ране од свих третираних нису зацелиле у потпуности после три месеца примене гела. Једна је мучила пацијента пет година, али после још једног тромесечног третмана и она се затворила и остала је у том стању осам месеци.

Друга рана постојала је четири године на пацијенту и прекривала је готово целу страну његовог тела, а после примене гела зацелила је 70 одсто.

Биопсије узорака свих пацијената показале су да је гел изазвао стварање колагена девет дана после прве употребе. Такође, није било нуспојава његове употребе, нити се ефикасност мењала у зависности од пола или узраста.

„Захваљујући њему, ране се брзо лече, али што је још важније, остају затворене. Терапија гелом јача кожу и прекида болни и деструктивни круг отварања и затварања рана са којим се суочавају пацијенти оболели од булозне епидермолизе“, каже дерматолог Питер Маринковић са Стенфорд универзитета.

Завршена је и трећа фаза клиничких тестова, а иако научници нису објавили њене резултате, прва сазнања објавила је компанија која је финансирала истраживања, „Кристал Бајотек“.

Према њиховом саопштењу, код сваког од 31 пацијента на којима је гел примењиван, 67 одсто рана третираних шест месеци у потпуности је зарасло. У исто време, плацебо гел који је примењиван у другој групи довео је до зацељивања 22 одсто рана.

„Нисмо наишли на проблеме са поновљеном употребом гела, а пацијенти и њихове породице били су веома ентузијастични када су резултати у питању“, каже Питер Маринковић.